A Gel le diagnosticaron hace 12 años un mieloma múltiple —el segundo cáncer más común de la sangre— y todos los tratamientos disponibles fallaron uno tras otro, desde la quimioterapia al trasplante de médula ósea. Hace año y medio, el Hospital Clínic de Barcelona le ofreció estrenar una terapia experimental, denominada ARI-0002h. Dijo que sí. Uno de sus médicos, el hematólogo Carlos Fernández de Larrea, ha anunciado este viernes en rueda de prensa la “remisión completa” de su cáncer. No es el único: 18 de los 30 pacientes que han participado en el ensayo (el 60%) muestran una remisión completa de la enfermedad.
El mieloma múltiple es incurable. Es un tipo de cáncer localizado en la médula ósea —el tuétano del interior de algunos huesos, como la cadera y el esternón—, donde en condiciones normales hay células inmaduras que se transforman en las células de la sangre: glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. El mieloma múltiple provoca el crecimiento anormal de las células plasmáticas, un tipo de glóbulo blanco responsable de la fabricación de los anticuerpos, la primera línea de defensa contra las infecciones. La supervivencia a los cinco años ronda el 50%.
La nueva terapia consiste en extraer sangre de los pacientes, seleccionar sus linfocitos T (otro tipo de glóbulos blancos) y rediseñarlos en el laboratorio mediante ingeniería genética para aumentar su capacidad de reconocer a las células cancerosas. Joan Gel recuerda el día del verano de 2020, con el hospital aislado por la covid, en el que llegaron a su cama con el tratamiento. “Lo terminaron de descongelar en la propia habitación, con un baño María, con agua calentita. Es una cosa como muy de cocina”, rememora. Perfeccionados y devueltos al cuerpo por vía intravenosa, los linfocitos T identifican a las células malignas y las eliminan.
La remisión completa no equivale a la curación, subraya Fernández de Larrea, pero sí a la desaparición de todos los signos del cáncer. “Aunque es una enfermedad incurable, alcanzar la remisión completa impacta significativamente en el pronóstico de los pacientes. Se relaciona directamente con una mayor supervivencia”, explica el hematólogo. Para Joan Gel, el ARI-0002h era su quinto tratamiento, a la desesperada. Lograr la remisión completa es más común en los primeros intentos, por ejemplo con el trasplante de médula ósea, pero la probabilidad es “muy, muy baja” a partir de entonces, según Fernández de Larrea.
El ARI-0002h pertenece a una nueva generación de tratamientos, denominados CAR-T, que son la gran esperanza para muchos tumores, como ciertos linfomas y leucemias. Ya hay dos terapias comerciales CAR-T contra el mieloma múltiple, elaboradas por las farmacéuticas estadounidenses Bristol Myers Squibb y Janssen, pero Fernández de Larrea destaca que su opción sería mucho más barata. Los precios habituales de estos tratamientos industriales rondan los 300.000 euros por paciente.
El proyecto ARI toma su nombre de Ariana Benedé, una chica de 18 años con leucemia linfoblástica aguda que ayudó a impulsar la investigación antes de fallecer en 2016. El equipo del Hospital Clínic ya desarrolló otro tratamiento CAR-T contra este tipo de leucemia. La terapia, denominada ARI-0001, se convirtió en febrero en el primer CAR-T europeo en ser autorizado por una agencia reguladora. Su precio no llega a los 90.000 euros.
El nuevo CAR-T del equipo, el presentado este viernes, tiene resultados “espectaculares”, según el director general del Hospital Clínic, el médico Josep Maria Campistol. Además del 60% de remisión completa, un 75% de los pacientes mantiene la respuesta al cabo de un año, sin progresión de la enfermedad. Fernández de Larrea destaca que no se ha observado ningún caso de toxicidad neurológica, una de las mayores preocupaciones en este tipo de terapias. Los efectos adversos inmunológicos también fueron leves, según los investigadores.
Los 30 participantes del ensayo eran resistentes a las terapias habituales contra el mieloma múltiple. Por eso Joan Gel insiste en que no estaría “aquí” si no fuera por el esfuerzo público para encontrar una alternativa. “Quiero destacar lo afortunados que somos al tener una sanidad pública de este nivel. Hemos de ser conscientes y presionar a los que tienen la posibilidad de financiar esta sanidad y mantenerla en la primera línea en la que tiene que estar”, ha proclamado en la rueda de prensa. Además de financiación pública, el proyecto ha recibido cinco millones de euros de la Fundación La Caixa.
Joaquín Martínez, jefe de la Unidad de Investigación Clínica de Tumores Hematológicos del hospital madrileño 12 de Octubre y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), aplaude el logro de sus colegas: “Los resultados son similares a los de otros CAR-T contra el mieloma múltiple que está desarrollando la industria farmacéutica, con la diferencia de que esto es un desarrollo académico y local, en nuestro país, para unas terapias que son bastante caras y muy complejas. Tiene mucho mérito”.
https://elpais.com/ciencia/2021-12-17/un-tratamiento-experimental-logra-la-remision-completa-de-un-cancer-en-18-pacientes-sin-alternativa.html#:~:text=El%20mieloma%20m%C3%BAltiple,Tiene%20mucho%20m%C3%A9rito%E2%80%9D.
El mieloma múltiple es incurable. Es un tipo de cáncer localizado en la médula ósea —el tuétano del interior de algunos huesos, como la cadera y el esternón—, donde en condiciones normales hay células inmaduras que se transforman en las células de la sangre: glóbulos rojos, glóbulos blancos y plaquetas. El mieloma múltiple provoca el crecimiento anormal de las células plasmáticas, un tipo de glóbulo blanco responsable de la fabricación de los anticuerpos, la primera línea de defensa contra las infecciones. La supervivencia a los cinco años ronda el 50%.
La nueva terapia consiste en extraer sangre de los pacientes, seleccionar sus linfocitos T (otro tipo de glóbulos blancos) y rediseñarlos en el laboratorio mediante ingeniería genética para aumentar su capacidad de reconocer a las células cancerosas. Joan Gel recuerda el día del verano de 2020, con el hospital aislado por la covid, en el que llegaron a su cama con el tratamiento. “Lo terminaron de descongelar en la propia habitación, con un baño María, con agua calentita. Es una cosa como muy de cocina”, rememora. Perfeccionados y devueltos al cuerpo por vía intravenosa, los linfocitos T identifican a las células malignas y las eliminan.
La remisión completa no equivale a la curación, subraya Fernández de Larrea, pero sí a la desaparición de todos los signos del cáncer. “Aunque es una enfermedad incurable, alcanzar la remisión completa impacta significativamente en el pronóstico de los pacientes. Se relaciona directamente con una mayor supervivencia”, explica el hematólogo. Para Joan Gel, el ARI-0002h era su quinto tratamiento, a la desesperada. Lograr la remisión completa es más común en los primeros intentos, por ejemplo con el trasplante de médula ósea, pero la probabilidad es “muy, muy baja” a partir de entonces, según Fernández de Larrea.
El ARI-0002h pertenece a una nueva generación de tratamientos, denominados CAR-T, que son la gran esperanza para muchos tumores, como ciertos linfomas y leucemias. Ya hay dos terapias comerciales CAR-T contra el mieloma múltiple, elaboradas por las farmacéuticas estadounidenses Bristol Myers Squibb y Janssen, pero Fernández de Larrea destaca que su opción sería mucho más barata. Los precios habituales de estos tratamientos industriales rondan los 300.000 euros por paciente.
El proyecto ARI toma su nombre de Ariana Benedé, una chica de 18 años con leucemia linfoblástica aguda que ayudó a impulsar la investigación antes de fallecer en 2016. El equipo del Hospital Clínic ya desarrolló otro tratamiento CAR-T contra este tipo de leucemia. La terapia, denominada ARI-0001, se convirtió en febrero en el primer CAR-T europeo en ser autorizado por una agencia reguladora. Su precio no llega a los 90.000 euros.
El nuevo CAR-T del equipo, el presentado este viernes, tiene resultados “espectaculares”, según el director general del Hospital Clínic, el médico Josep Maria Campistol. Además del 60% de remisión completa, un 75% de los pacientes mantiene la respuesta al cabo de un año, sin progresión de la enfermedad. Fernández de Larrea destaca que no se ha observado ningún caso de toxicidad neurológica, una de las mayores preocupaciones en este tipo de terapias. Los efectos adversos inmunológicos también fueron leves, según los investigadores.
Los 30 participantes del ensayo eran resistentes a las terapias habituales contra el mieloma múltiple. Por eso Joan Gel insiste en que no estaría “aquí” si no fuera por el esfuerzo público para encontrar una alternativa. “Quiero destacar lo afortunados que somos al tener una sanidad pública de este nivel. Hemos de ser conscientes y presionar a los que tienen la posibilidad de financiar esta sanidad y mantenerla en la primera línea en la que tiene que estar”, ha proclamado en la rueda de prensa. Además de financiación pública, el proyecto ha recibido cinco millones de euros de la Fundación La Caixa.
Joaquín Martínez, jefe de la Unidad de Investigación Clínica de Tumores Hematológicos del hospital madrileño 12 de Octubre y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO), aplaude el logro de sus colegas: “Los resultados son similares a los de otros CAR-T contra el mieloma múltiple que está desarrollando la industria farmacéutica, con la diferencia de que esto es un desarrollo académico y local, en nuestro país, para unas terapias que son bastante caras y muy complejas. Tiene mucho mérito”.
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SOBRE LA FIRMA
Manuel Ansede es periodista científico y antes fue médico de animales. Es cofundador de Materia, la sección de Ciencia de EL PAÍS. Licenciado en Veterinaria en la Universidad Complutense de Madrid, hizo el Máster en Periodismo y Comunicación de la Ciencia, Tecnología, Medioambiente y Salud en la Universidad Carlos III